美國(guó)批準(zhǔn)罕見(jiàn)抗癌神藥上市 中國(guó)專家：沒(méi)那么神奇

原標(biāo)題：能治17種癌癥 單價(jià)23萬(wàn)的“抗癌神藥”真這么神？

導(dǎo) 語(yǔ)

當(dāng)?shù)貢r(shí)間26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研發(fā)的抗癌藥物Vitrakvi。據(jù)稱，該藥是首個(gè)正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，也是首個(gè)“廣譜”抗癌藥，可針對(duì)17種腫瘤進(jìn)行治療。它真是治療多種癌癥的“萬(wàn)能鑰匙”嗎？

罕見(jiàn)抗癌神藥

浙江在線11月29日訊（浙江在線編輯 吳盈秋）今天你的朋友圈有沒(méi)有被《重大突破! 昨日，美國(guó)FDA正式上市“廣譜”抗癌藥，治愈率高達(dá)75%!》刷屏？

這看起來(lái)像人們傳遞著一個(gè)令人振奮的信號(hào)：人類離戰(zhàn)勝癌癥已經(jīng)不遠(yuǎn)了。文章中說(shuō)，11月27日，一款精準(zhǔn)抗癌藥，經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)已正式上市。它針對(duì)17種腫瘤，有效率可高達(dá)75%。這是有史以來(lái)第一款TRK抑制藥物，第一款與腫瘤類型無(wú)關(guān)的“廣譜”抗癌藥；對(duì)于腫瘤無(wú)法切除，或已經(jīng)轉(zhuǎn)移的晚期患者有奇效。

在留言中，大多數(shù)網(wǎng)友的觀點(diǎn)都很樂(lè)觀：“人類新希望！”“人類醫(yī)學(xué)史上的又一偉大創(chuàng)舉和傳奇”“有關(guān)部門趕緊制定進(jìn)口方案，早一天就救活一大批人?。　?/span>

“廣譜”抗癌藥的誕生，意義何在？為何可以一藥敵多癌？現(xiàn)代醫(yī)藥學(xué)距離攻克癌癥究竟還有多遠(yuǎn)的路？

抗癌藥物Vitrakvi獲批準(zhǔn)

記者登錄美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）官方網(wǎng)站發(fā)現(xiàn)，當(dāng)?shù)貢r(shí)間26日，F(xiàn)DA確實(shí)批準(zhǔn)了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研發(fā)的抗癌藥物Vitrakvi。據(jù)稱，該藥是首個(gè)正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，也是首個(gè)“廣譜”抗癌藥，可針對(duì)17種腫瘤進(jìn)行治療。

拜耳披露的信息顯示，Vitrakvi在17種腫瘤類型中顯示出臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤等。

該抗癌藥可用于治療攜帶NTRK（一種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)受體酪氨酸激酶）基因融合的成人和兒童，適用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤，并且沒(méi)有產(chǎn)生已知的抗性突變，而手術(shù)切除風(fēng)險(xiǎn)較大，沒(méi)有有效替代治療方案的。在治療TRK基因融合腫瘤患者的臨床試驗(yàn)中，Vitrakvi的總體緩解率為75%，其中22%的患者達(dá)到完全緩解，53%為部分緩解。

據(jù)悉，TRK融合腫瘤的診斷可通過(guò)特定的檢測(cè)方法，包括使用新一代測(cè)序技術(shù)（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對(duì)NTRK基因融合進(jìn)行鑒定。腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合接受Vitrakvi治療。

經(jīng)臨床試驗(yàn)，服用這種藥也會(huì)有些副作用，常見(jiàn)的有疲勞、惡心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。和所有藥物一樣，這款藥長(zhǎng)時(shí)間服用也會(huì)面臨耐藥性的問(wèn)題。但據(jù)報(bào)道，LoxoOncology公司已開(kāi)發(fā)出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于對(duì)這款藥已產(chǎn)生耐藥性的患者。

當(dāng)天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司聯(lián)合宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已加速批準(zhǔn)Vitrakvi的上市時(shí)間。

它真是治療多種癌癥的“萬(wàn)能鑰匙”嗎

“目前的靶向抗癌藥，通常首先針對(duì)某一特定種類的腫瘤去尋找治療靶點(diǎn)。但是這次的藥物是發(fā)現(xiàn)了針對(duì)多種不同類型的實(shí)體腫瘤都有效的靶點(diǎn)。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所副研究員鐵偲在接受科技日?qǐng)?bào)記者采訪時(shí)說(shuō)。

鐵偲解釋說(shuō)，根據(jù)官網(wǎng)披露的信息，這種藥物確實(shí)對(duì)多種實(shí)體瘤都有效。但他認(rèn)為，對(duì)于這種藥物的“廣譜”，讀者可能被網(wǎng)絡(luò)信息誤導(dǎo)了。

據(jù)悉，Vitrakvi可有效對(duì)抗由單一罕見(jiàn)基因突變驅(qū)動(dòng)的各種癌癥，但這種突變?cè)诖蠖鄶?shù)實(shí)體腫瘤中發(fā)生的幾率比較低，在我國(guó)癌癥患者中占5%以下。

“這種藥物實(shí)際上只針對(duì)一種比較罕見(jiàn)的基因突變，也就是攜帶NTRK基因融合的實(shí)體瘤患者。這種基因突變有可能出現(xiàn)在多種實(shí)體瘤中，但是它出現(xiàn)的概率很低?！辫F偲說(shuō)，所以并非對(duì)所有的實(shí)體瘤患者都有效。

鐵偲同時(shí)認(rèn)為，雖然這種基因突變出現(xiàn)的概率很低，但是這種藥物為癌癥治療打開(kāi)一條新的通路。它給醫(yī)藥學(xué)界一個(gè)新的提示：腫瘤可能是有共性的，可以尋找共同的靶點(diǎn)來(lái)對(duì)付它。

“可以說(shuō)，它在科學(xué)研究方面確實(shí)具有重大意義，但是要客觀認(rèn)識(shí)它的臨床意義?！辫F偲說(shuō)。

總體緩解率不意味著總體治愈率

針對(duì)Vitrakvi對(duì)癌癥的治愈率達(dá)75%的說(shuō)法，湖南省第二人民醫(yī)院腫瘤科主任唐三元也進(jìn)行了解釋。

他表示，這款藥并不是說(shuō)能攻克癌癥，它只是一個(gè)新的靶向藥物。該藥物的總緩解率75%不意味著治愈率達(dá)75%。所謂的總體緩解率，是使用藥品后腫瘤縮小達(dá)到30%以上的患者占總患者的比例。

用了這款藥的患者中，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例，維持時(shí)間約6個(gè)月至9個(gè)月，“這只是說(shuō)在抗擊腫瘤的路上，患者又多了一個(gè)選擇，并沒(méi)有那么神奇”。

新藥是突破 抗癌路上永不言棄

“現(xiàn)代臨床已把腫瘤視為需要個(gè)性化治療的疾病，用一種藥一種方法對(duì)付它是不可能的。”浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院腫瘤中心主任滕理送認(rèn)為，目前三分之一癌癥可防，三分之一可治愈，其余也多可帶瘤生存，人們無(wú)需聞癌色變，把癌癥視為絕癥。

但是，的確有一部分癌癥病人一經(jīng)確診就“來(lái)日無(wú)多”，這里面主要是兩類病人。一類是一經(jīng)發(fā)現(xiàn)已是晚期或已廣泛轉(zhuǎn)移；一類是其癌癥基因型“很壞”，導(dǎo)致病情進(jìn)展非常迅速，治療過(guò)程中，對(duì)常規(guī)化療不敏感，后續(xù)對(duì)基因靶向藥物易產(chǎn)生耐藥。

如果明白最可怕的癌癥莫過(guò)如此，就可以理解，這款廣譜抗癌藥，為何會(huì)讓人歡欣鼓舞。

那么是否一旦確診患上這17種癌癥中的一種后，就馬上需要用上它呢？

這個(gè)學(xué)名為“TRK抑制藥”的抗癌藥，還真不是這么來(lái)使用的。17種癌癥患者，他們中的大部分，需要接受更常規(guī)更成熟的手術(shù)、化療等治療手段，只有特別難治，基因有適應(yīng)癥的患者才需要用到靶向藥物或TRK抑制藥。

“這部分癌癥病人臨床上并不多見(jiàn)?！彪硭吞貏e提醒公眾要早發(fā)現(xiàn)早治療，把癌癥扼制在常規(guī)可治的范疇之內(nèi)。

據(jù)悉，研究表明，當(dāng)染色體變異發(fā)生NTRK基因融合，可導(dǎo)致TRK激酶下游信號(hào)過(guò)度激活，進(jìn)而導(dǎo)致癌癥。目前這款新問(wèn)世的抗癌藥正是作用于這類染色體變異的患者。

“這個(gè)基因，在很多實(shí)體腫瘤中確實(shí)分布很廣，所以此藥才廣譜，但是每一類實(shí)體瘤病人中，真正的發(fā)生率又比較低?！彪硭驼f(shuō)，學(xué)界對(duì)此的看法是，相比與目前廣泛使用的化療藥物而言，這款抗癌藥實(shí)用性低得多。

常見(jiàn)的癌癥中，如非小細(xì)胞肺癌，結(jié)直腸癌等，NTRK基因融合的發(fā)生率僅為1%~3%；NTRK基因融合的發(fā)生率較高，甚至可高達(dá)90%以上的，是那些臨床發(fā)病少見(jiàn)的腫瘤，比如嬰兒纖維肉瘤、乳腺分泌型癌等。

“不過(guò)它的確對(duì)發(fā)生NTRK基因融合的病人帶去了一線生機(jī)。”滕理送坦言，這類病人對(duì)此藥有效之后，仍然可能會(huì)產(chǎn)生耐藥，但到了那時(shí)，或許新的藥物又出現(xiàn)了，希望總是在眼前，在抗癌路上，一定要有信念，永不放棄。

確診哪類癌不夠 還要知道是什么基因型

判斷這種新藥是否適合，患者先需要做基因檢測(cè)，明確是否存在這個(gè)基因融合突變。如果有，可能會(huì)發(fā)揮作用。

最早針對(duì)癌基因治療的是乳腺癌領(lǐng)域。上世紀(jì)80年代，就有針對(duì)乳腺癌的基因“靶向”抗癌藥。這種抗癌藥就是瞄準(zhǔn)了乳腺癌中的her-2基因突變類型。大部分乳腺癌病人，以及10%的胃癌病人、部分肺癌病人，會(huì)顯示這個(gè)基因?yàn)殛?yáng)性。

因此這類藥物，以上三種癌癥患者（her-2陽(yáng)性）都可使用。“是否也有點(diǎn)‘廣譜’的意思？”浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬婦產(chǎn)科醫(yī)院外科董力楓副主任醫(yī)師強(qiáng)調(diào)，手術(shù)切除、放療、化療、靶向抗癌藥，這些對(duì)付腫瘤的常規(guī)手段，其有效性，除了與腫瘤的發(fā)現(xiàn)時(shí)期有關(guān)，更與每個(gè)人的基因密切相關(guān)。

“廣譜”抗癌藥正式上市，標(biāo)志著治療癌癥的療法，從基于人體起源組織，向基于腫瘤遺傳特征轉(zhuǎn)變的重要一步。

“乳腺癌的發(fā)生發(fā)展受多基因的調(diào)控，越來(lái)越多的靶點(diǎn)被發(fā)現(xiàn)，并生產(chǎn)出藥物有針對(duì)性地去抑制。患者以后將會(huì)接受個(gè)體化的精準(zhǔn)治療?！倍鞲嬖V錢報(bào)記者，在腫瘤治療領(lǐng)域，已經(jīng)進(jìn)入了基因?qū)用妫热缛橄侔┎∪嗽诮邮苤委熐?，都要進(jìn)行her-2基因的檢測(cè)，目前已是常規(guī)開(kāi)展的項(xiàng)目。

而乳腺癌中最棘手的三陰性乳腺癌，其中部分病人同樣是與基因突變有關(guān)。

大家都知道安吉麗娜·朱莉選擇預(yù)防性切除雙側(cè)乳腺，這是因?yàn)樗w內(nèi)存在BRCA1基因突變。幾年前，除了預(yù)防性切除乳腺，醫(yī)學(xué)界對(duì)這些人群束手無(wú)策，不過(guò)國(guó)外已有公司研制出了針對(duì)BRCA1和BRCA2基因突變的藥物，適合乳腺癌、卵巢癌的病人，于近期在國(guó)內(nèi)上市。

而國(guó)內(nèi)的藥企同樣在這方面有了成果，今年8月，國(guó)內(nèi)藥企恒瑞上市了針對(duì)her-2陽(yáng)性的藥物，相比之前的同類藥物，它的適用范圍更廣泛，“對(duì)耐藥的乳腺癌、胃癌、肺癌病人能起到緩解作用?！倍麽t(yī)生說(shuō)。

【延伸閱讀】

科普

通俗來(lái)說(shuō)，TRK是調(diào)節(jié)細(xì)胞通訊和腫瘤生長(zhǎng)的重要信號(hào)通路，而NTRK是編碼TRK的基因。

在罕見(jiàn)情況下，NTRK基因會(huì)與其它基因融合，導(dǎo)致TRK信號(hào)通路不受控制，發(fā)生突變，從而促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)。

Vitrakvi有多大效果

適用范圍：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤等17種腫瘤

適用年齡：嬰兒至老年人均可適用

限制條件：適用由單一罕見(jiàn)基因突變驅(qū)動(dòng)的各種癌癥患者

效果：使用該藥物的患者，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例

維持時(shí)間：約6個(gè)月至9個(gè)月

批發(fā)費(fèi)用：成人膠囊批發(fā)采購(gòu)費(fèi)用32,800美元，30天用量；兒童口服液配方的費(fèi)用起價(jià)為每月11,000美元，根據(jù)患者的表面積計(jì)算。

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