醫(yī)藥衛(wèi)生領域國家科技重大專項進展與動態(tài)

【重要進展】

新藥創(chuàng)制專項

在“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項（以下簡稱“新藥專項”）支持下，2020年11月19日，貝達藥業(yè)自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥鹽酸恩莎替尼膠囊（商品名：貝美納）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于克唑替尼治療后進展的或者對克唑替尼不耐受的間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞癌（NSCLC）患者的治療。恩莎替尼（Ensartinib）是一種新型強效、高選擇性的第二代ALK抑制劑，通過有效抑制ALK的活性，達到抑制腫瘤生長的目的。相比之下，恩莎替尼與ALK結(jié)合力更強，對克唑替尼耐藥突變體也表現(xiàn)出較強的抑制活性。一項針對ALK陽性NSCLC患者的全球多中心III期臨床研究中期分析數(shù)據(jù)顯示，接受恩莎替尼治療的患者中位無進展生存期（mPFS）顯著長于接受克唑替尼治療的患者。恩莎替尼療效確切、安全性好，是克唑替尼耐藥或?qū)?/span>克唑替尼不耐受的ALK陽性NSCLC患者的用藥新選擇。

11月27日，豪森藥業(yè)的2.2類改良型新藥奧氮平口腔速溶膜獲得NMPA批準上市，用于精神分裂癥、中重度躁狂發(fā)作和雙向情感障礙的治療。奧氮平（Olanzapine）是抗精神分裂癥的臨床一線治療藥物，其治療精神分裂癥可能是通過對多巴胺2（D2）和5-羥色胺2A（5-HT2A）受體的拮抗作用來實現(xiàn)。奧氮平口腔速溶膜中藥物可直接在口腔中通過黏膜吸收，可避免肝臟首過效應，因此與其他劑型藥物相比，其生物利用度更高。另外，奧氮平口腔速溶膜具有載藥量高、厚度薄、口感良好且無需飲水即可在口腔內(nèi)即刻溶化、口服吸收速度快的優(yōu)點，更好地避免了精神分裂癥患者服藥依從性差及藏藥、吐藥的現(xiàn)象，尤其適合吞咽困難的患者。

12月14日，北京諾誠健華醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)的1類新藥奧布替尼片通過優(yōu)先審評審批程序獲得NMPA附條件批準上市。該藥品適用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。奧布替尼是選擇性Bruton酪氨酸激酶抑制劑，通過抑制Bruton酪氨酸激酶起到治療B細胞惡性腫瘤的作用。該品種上市為成人套細胞淋巴瘤、成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤患者提供了新的治療選擇。

12月16日，NMPA通過優(yōu)先審評審批程序批準江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司申報的1類創(chuàng)新藥氟唑帕利膠囊（商品名：艾瑞頤），用于既往接受過二線及以上化療的、伴有胚系BRCA突變（gBRCAm）的鉑敏感復發(fā)性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的治療。氟唑帕利是一款新型口服多腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制劑，也是首個國產(chǎn)PARP抑制劑，通過抑制BRCA突變腫瘤細胞的DNA損傷修復發(fā)揮抗腫瘤作用。氟唑帕利采用了獨特的分子結(jié)構(gòu)優(yōu)化設計，使其在人體內(nèi)不易被代謝，從而保持藥效的長期穩(wěn)定性，因此具備最優(yōu)PARP抑制劑的潛力。

12月16日，NMPA通過優(yōu)先審評審批程序批準遼寧海思科制藥有限公司申報的1類創(chuàng)新藥環(huán)泊酚注射液（商品名：思舒寧），該藥為我國自主研究并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，用于消化道內(nèi)鏡檢查中的鎮(zhèn)靜。環(huán)泊酚為γ-氨基丁酸（GABA）A型受體激動劑，為麻醉鎮(zhèn)靜藥。相比于目前臨床上使用較為廣泛的丙泊酚，環(huán)泊酚具有起效迅速、恢復快速、用量更少、安全窗更寬等優(yōu)點，具有較好的臨床應用前景，為患者提供了新的用藥選擇。

12月22日，宜昌東陽光長江藥業(yè)股份有限公司申報的1類創(chuàng)新藥磷酸依米他韋膠囊（商品名：東衛(wèi)恩）通過優(yōu)先審評審批程序獲得NMPA批準上市。磷酸依米他韋膠囊為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類抗丙肝口服直接抗病毒藥物（DAA），需與索磷布韋片聯(lián)合，用于治療成人基因1型非肝硬化慢性丙型肝炎。磷酸依米他韋是非結(jié)構(gòu)蛋白5A（NS5A）抑制劑，能抑制病毒RNA復制和病毒粒子組裝。在中國大陸地區(qū)完成的II期及III期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，該藥品針對基因1型無肝硬化丙肝患者療效顯著，12周持續(xù)病毒應答率（SVR12）達99.8%，且用藥安全性及耐受性良好。該品種上市更好的滿足了丙肝患者的臨床需求。

12月30日，NMPA通過優(yōu)先審評審批程序批準和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司申報的1類創(chuàng)新藥索凡替尼膠囊（商品名：蘇泰達/SULANDA）上市。該藥為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，本品單藥適用于無法手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性、進展期非功能性、分化良好（G1、G2）的非胰腺來源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。索凡替尼為血管內(nèi)皮細胞生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體1（FGFR1）的小分子抑制劑。該品種上市為神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者提供了新的治療選擇。

2021年1月12日，山東綠葉制藥有限公司自主研發(fā)的創(chuàng)新制劑（2.2類改良型新藥）注射用利培酮微球（II）（商品名：瑞欣妥）獲得NMPA批準上市，用于治療急性和慢性精神分裂癥以及其它各種精神病性狀態(tài)的明顯的陽性癥狀和明顯的陰性癥狀，可減輕與精神分裂癥有關的情感癥狀。該藥是綠葉制藥基于其全球領先的新型長效制劑技術(shù)平臺開發(fā)的注射用緩釋微球制劑，是我國首個自主創(chuàng)新微球制劑和首個自主研發(fā)的第二代抗精神病藥長效針劑。該藥物屬于長效注射劑，血藥濃度更平穩(wěn)，具有提升患者用藥依從性、降低漏服或過量使用風險等優(yōu)點。

1月30日，浙江我武生物的抗過敏創(chuàng)新藥黃花蒿花粉變應原舌下滴劑（簡稱“黃花蒿花粉滴劑”）獲得NMPA批準上市，用于蒿屬花粉過敏引起的成人變應性鼻炎（合并或不合并結(jié)膜炎、哮喘）的脫敏治療。黃花蒿花粉滴劑是一種變應原提取物，作為特異性免疫治療用于經(jīng)過敏原檢測為黃花蒿/艾蒿花粉過敏引起的變應性鼻炎（或伴有結(jié)膜炎）的成年患者。此次黃花蒿花粉滴劑獲批上市，將與現(xiàn)有產(chǎn)品粉塵螨滴劑互為補充，為更多過敏性疾病患者提供變應原脫敏治療用藥選擇。

2月19日，上海君實生物醫(yī)藥科技股份有限公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗注射液（拓益?）在繼2018年獲批用于治療黑色素瘤后，第二個適應癥獲得NMPA批準，用于既往接受過二線及以上系統(tǒng)治療失敗的復發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者的治療，成為全球首個獲批用于鼻咽癌治療的抗PD-1單抗藥物。?

傳染病專項

1月21日，在艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治科技重大專項（以下簡稱“傳染病專項”）支持下，中國醫(yī)學科學院病原生物學研究所吳志強研究團隊在權(quán)威期刊Microbiome上發(fā)表題為“Decodingthe RNA viromes in rodent lungs provides new insight into the origin andevolutionary patterns of rodent-borne pathogens in Mainland Southeast Asia”的研究論文，該研究為國際首次針對東南亞地區(qū)開展的大范圍、多鼠種、全病毒組的研究。研究團隊通過宏轉(zhuǎn)錄組研究，系統(tǒng)研究了東南亞地區(qū)代表性嚙齒目動物攜帶病毒組的基本特征。該研究結(jié)果不僅有助于全面了解動物病毒生態(tài)的多樣性，還為構(gòu)建動物源性傳染病預警、溯源診治體系提供了重要數(shù)據(jù)，為提升我國新發(fā)突發(fā)傳染病外防輸入能力提供了技術(shù)支撐。